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由香港科技大學（香港科大）領(lǐng)導的國際研究團隊，近期成功研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術(shù)，在小鼠模型中證明可以改善阿爾茨海默癥（AD）的病理癥狀，有潛力發(fā)展成為AD的新型長效治療手段。

香港科大副校長(研究及發(fā)展)葉玉如教授(右二)及其研究團隊成員──包括是次研究論文的共同第一作者博士生段揚揚女士(右一) ──利用激光共聚焦成像系統(tǒng)來展示基因編輯技術(shù)如何透過破壞家族性阿爾茨海默癥遺傳突變來減低疾病病理。

香港科大副校長(研究及發(fā)展)葉玉如教授領(lǐng)導的研究團隊，研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術(shù)。該技術(shù)使用新型的運送工具，可以跨越血腦屏障，通過單次、無創(chuàng)的靜脈注射，將優(yōu)化的基因編輯工具運送到整個大腦，實現(xiàn)高效的全腦基因編輯。研究發(fā)現(xiàn)，這種技術(shù)可以有效破壞AD轉(zhuǎn)基因小鼠模型中的FAD基因突變，并在全腦范圍改善AD的病理癥狀，為開發(fā)新型AD治療方法打下基礎(chǔ)。基因編輯有效改善患有AD遺傳突變小鼠的記憶功能。

患有神經(jīng)退行病變的小鼠大腦（左圖）中存有大量被認為是引發(fā)AD元兇的淀粉樣蛋白斑塊（綠色虛線區(qū)域中的白色陰影），在進行基因編輯治療后，相關(guān)的白色陰影明顯下降（右圖）。香港科大晨興生命科學教授及分子神經(jīng)科學國家重點實驗室主任的葉教授表示：「我們的研究工作首次實現(xiàn)了高效的全腦基因編輯，同時在全腦范圍有效改善AD的病理癥狀。這是一項令人振奮的進展，在基因編輯技術(shù)應(yīng)用到遺傳性腦疾病治療領(lǐng)域是一個重要里程碑，有助推動相關(guān)疾病的精準醫(yī)療發(fā)展?！?span>基因編輯是一種通過刪除、插入或替換基因組特定位置的脫氧核糖核酸序列，對生物體基因組進行精確修改的生物技術(shù)。-end-